Aruvant选择Lonza生产ARU1801这是一种潜在的镰状细胞病治疗方法可用于关键性试验焊锡膏

Aruvant选择Lonza生产ARU-1801，这是一种潜在的镰状细胞病治疗方法，可用于关键性试验

Aruvant Sciences，一家致力于开发罕见病基因治疗的私营公司，Lonza今天宣布达成协议，支持Aruvant的一次性镰刀基因治疗药物ARU-1801。细胞疾病（SCD）。Aruvant选择了Lonza来帮助其即将进行的关键试验开发和制造ARU-1801中国机械网okmao.com。

“我们正在与全球领先的细胞和基因疗法生产组织之一Lonza合作，帮助我们制造基因疗法ARU-1801，这是一种镰状细胞疾病的潜在疗法，可以通过低剂量的化学疗法进行治疗。” Palani Palaniappan，Aruvant首席技术官。“我们的内部细胞疗法工艺专业知识与Lonza的细胞加工知识相结合，为关键研究生产ARU-1801提供了完美的结合。随着我们通过临床试验推进基因疗法的发展，这种伙伴关系标志着发展道路上的关键里程碑。 ”

Aruvant正在建立一个由公司的细胞和基因疗法科学家领导的混合供应模型，并利用专门的外部供应商。该公司扩大了内部技术和运营组织，拥有矢量和电池制造，分析，质量，供应和法规事务方面的专家。为了补充内部能力，Aruvant与世界领先的合同开发制造组织合作。与Lonza的战略长期制造协议是推进ARU-1801用于镰状细胞患者临床开发的关键步骤。

“我们在细胞和基因治疗领域的往绩使我们成为帮助制造ARU-1801的理想合作伙伴，ARU-1801是一种差异化的基因治疗，对于镰状细胞病患者来说是重要的未来选择，”高级副总裁Alberto Santagostino说道。细胞和基因技术研究，Lonza。通过强大的团队合作，我们可以共同为患者带来改变生活的药物。”

在Aruvant的指导下，Lonza已从其休斯顿卓越中心开始了工艺开发和技术转让活动，以帮助建立ARU-1801的坚固制造。一旦完成，Lonza将为关键的临床试验提供cGMP材料供应。

关于ARU-1801

ARU-1801旨在解决当前治愈性治疗方案的局限性，例如供体利用率低和同种异体干细胞移植中出现的移植物抗宿主病（GvHD）风险。与需要完全清髓性调理的研究性基因疗法和基因编辑方法不同，ARU-1801的独特特征使其可以在降低强度的调理（“ RIC”）中使用。与清髓疗法相比，RIC较低剂量的化疗方案不仅可以减少住院时间，而且可以减少短期和长期不良事件（如感染和不育症）的风险。

MOMENTUM研究

Aruvant正在进行MOMENTUM研究，该研究正在评估ARU-1801，这是一种针对SCD患者的一次性可能的治疗性研究基因疗法。该1/2期研究目前正在招募参与者，有关信息可以在

关于Aruvant Sciences

作为Roivant公司家族的一部分，Aruvant Sciences是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发和商业化用于治疗罕见病的基因疗法。公司拥有一支在基因治疗产品的开发，制造和商业化方面拥有丰富经验的优秀团队。Aruvant拥有一项积极的研究计划，该计划的主要候选产品ARU-1801正在开发中，用于患有镰状细胞疾病（SCD）的个体。正在研究的慢病毒基因疗法ARU-1801，正在一项1/2期临床试验MOMENTUM研究中进行研究，作为SCD的一种可能的治愈方法。初步临床数据表明，用一剂降低强度的化疗可以使ARU-1801植入并改善SCD。

关于Roivant

Roivant的使命是将每一个低效率的机会都视为一个机会，以改善向患者提供医疗保健的能力。Roivant通过建立技术和以创新的方式开发人才，利用Roivant平台推出Vant，这是一家敏捷而专注的生物制药和健康技术公司，从而更快地开发了转化药物。

关于Lonza

Lonza将技术创新与世界一流的制造和卓越工艺相结合。这些共同使Lonza的客户能够在医疗保健，保存和保护领域交付他们的发现。

Lonza是制药，生物技术和特种成分市场的首选全球合作伙伴。Lonza致力于通过使客户能够提供有助于治疗甚至治愈多种疾病的创新药物来预防疾病并促进更健康的世界。此外，Lonza提供了广泛的微生物控制解决方案，可帮助创建和维持健康的环境。

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